安斯泰来富马酸吉瑞替尼（Gilteritinib）治疗复发性/难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病效果如何？

如有需要，请咨询微信zhikang161218，备用微信：zhikang1218

安斯泰来富马酸吉瑞替尼（Gilteritinib）治疗复发性/难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病效果如何？

复发性/难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病（R/R FLT3-mutated AML）是一种具有侵袭性的血液癌症，其特点是患者体内白血病细胞携带FLT3基因突变，这种突变导致白血病细胞不受控制地增殖和分化异常。FLT3是一种酪氨酸激酶受体，其突变激活了下游信号通路，促进了白血病细胞的存活和增殖。

由于FLT3突变的存在，这类AML患者通常对常规化疗反应不佳，即使经过初次治疗后达到缓解，也往往很快复发，且难以再次获得持久的缓解。因此，这些患者面临治疗选择有限、生存期短、预后差的问题，需要针对性的靶向治疗策略来改善治疗效果和患者生活质量。近年来，针对FLT3突变的靶向治疗药物的开发，为这部分患者带来了新的治疗希望。

老挝卢修斯吉瑞替尼（Gilteritinib）

吉瑞替尼（Gilteritinib），是一种口服的、高度特异性的二代FLT3抑制剂，能够同时抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD突变。它主要用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

吉瑞替尼属于FLT3和AXL双重抑制剂，能够抑制外源表达FLT3的细胞中的FLT3受体信号传导和增殖，包括FLT3-ITD、酪氨酸激酶域突变（TKD）FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y，同时抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶，并诱导表达FLT3-ITD的白血。此外，吉瑞替尼通过抑制FLT3的活性，从而达到抑制白血病细胞增殖的效果。它为FLT3突变阳性的AML患者提供了一个有效的治疗选择，特别是对于那些标准化疗方案无效或疾病复发的患者。

进医保了吗：吉瑞替尼（Gilteritinib）目前在中国还没有纳入医保目录，但部份城市将吉瑞替尼纳入了城市惠民保，可以报销

价格：目前国内售价70000元/盒，有买一赠一慈善援助活动

吉瑞替尼在老挝、孟加拉、印度仿制药上市了吗？

老挝的东盟制药、大熊制药获批上市的吉瑞替尼：40mg*28片、40mg*90片，最新价格可扫码咨询客服。

Gilteritinib治疗的效果如何？

III期ADMIRAL试验（NCT02421939；研究ID：2215-CL-0301）旨在探究吉瑞替尼治疗复发性/难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML）患者的长期有效性与安全性。该试验显示，与接受挽救化疗（SC）的患者相比，接受吉瑞替尼治疗的患者总生存期有显著优势。

ADMIRAL试验是一项全球多中心、开放性、随机对照的III期临床试验，共纳入371例FLT3突变的复发或难治性AML患者，并以2:1的比例随机分配至吉瑞替尼组（120毫克）和挽救性化疗组。研究的主要复合终点为总生存期（OS）和伴完全或部分血液学恢复的完全缓解（CR/CRh）率。

中位生存期：吉瑞替尼组为9.3个月，挽救化疗组为5.6个月，风险比为0.665，95%置信区间为0.518～0.853，P值为0.0013。

2年估计生存率：吉瑞替尼组为20.6%，挽救化疗组为14.2%。

总缓解率（ORR）：吉瑞替尼单药使FLT3-ITD突变复发或难治性AML患者的总缓解率从26%提升至68%。

接受吉瑞替尼治疗的患者中，最常见的不良反应包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高（25.4%）、天冬氨酸氨基转氨酶（AST）升高（24.5%）、贫血（20.1%）、血小板减少症（13.5%）、中性粒细胞减少性发热（12.5%）、血小板计数减少（12.2%）、腹泻（12.2%）以及恶心（11.3%）等。

严重不良反应包括中性粒细胞减少性发热（7.5%）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高（3.4%），以及天冬氨酸氨基转氨酶（AST）升高（3.1%）。

持续使用吉瑞替尼和造血干细胞移植（HSCT）后吉瑞替尼维持治疗能够持续缓解，并具有稳定的安全性。这些结果证实了延长吉瑞替尼治疗是安全的，并且生存期优于挽救治疗。

在FLT3突变阳性的复发性/难治性AML患者中，与SC相比，吉瑞替尼显著延长了总生存期（OS）和无事件生存期（EFS），并且当根据治疗暴露调整后，吉瑞替尼的安全性/耐受性优于SC。

免责声明